Израильский препарат для лечения нейродегенеративных заболеваний получил “зеленую улицу" в США

Усовершенствованные стволовые клетки взрослых проходят проверки в крупных медицинских центрах: возможно, они смогут замедлить развитие неизлечимых нейродегенеративных заболеваний.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (USFDA) предоставила уникальному препарату NurOwn, разработанному в Израиле как экспериментальное лекарство при нейродегенеративных заболеваниях, “зеленую улицу". Это значит, что препарат может появиться на рынке значительно быстрее, чем его конкурирующие аналоги.

Препарат NurOwn был выпущен компанией BrainStorm Cell Therapeutics на основе технологии разработанной профессорами Даниэлем Оффеном и Эльдадом Меламедом из Тель-Авивского университета. Их технология базируется на усовершенствовании стволовых клеток, собранных из собственного костного мозга пациента (а не эмбриональных стволовых клеток). Усовершенствованные клетки секретируют повышенный уровень фактора роста нервов, которые защищают существующие двигательные нейроны, продвигают рост двигательных нейронов и восстанавливают взаимодействие нервов и мышц.

NurOwn не лечит такие разрушительные нервно-мышечные заболевания, как амиотрофический латеральный склероз (ALS), но проведенные в Израиле клинические испытания этого препарата показали, что он облегчает симптомы таких заболеваний и замедляет их развитие.

Продвинутые клинические испытания NurOwn начались в июне 2014 года в трех крупных медицинских центрах США, и BrainStorm собрала 10.5 миллионов долларов частных инвестиций. В июле BrainStorm получила разрешение начать процесс патентования препарата в США, и в сентябре компания вышла на NASDAQ.

Находящийся в Нью-Йорке доктор Тони Фиорино, главный исполнительный директор BrainStorm, заявил, что “зеленая улица", которую дал препарату USFDA, “позволяет нам постоянный диалог с ними по мере того, как мы продолжаем разработку революционной клеточной терапии для лечения ALS".

По данным Ассоциации ALS, ежегодно только в США это заболевание диагностируют у двух человек из 100 тысяч, обычно это люди в возрасте между 55 и 65 годами.

Обнадеживающие результаты

Глава центра рассеянного склероза при университетском медицинском центре “Адасса" в Иерусалиме доктор Дмитриос Каруссис, один из первопроходцев в области трансплантации стволовых клеток, провел два испытания на 24 пациентах. “Мы еще анализируем данные, но мы уже можем сказать о том, что наблюдаем позитивные изменения. По ряду параметров после лечения нашим препаратом наблюдается рост положительной динамики на 60%”, отметил доктор Каруссис.

Помимо этих клинических испытаний, четверо пациентов с ALS в продвинутой стадии получили транспланты NurOwn в “Адассе" в 2012 году. Речь шла о “сострадательном применении" NurOwn: в число пациентов вошел 20-летний бывший десантник Омри Хотам и 80-летний раввин Рафаэль Шмулевич.
“У всех четверых наблюдалось улучшение дыхательной функции и владение мышцами в период от трех до шести месяцев", заявил доктор Каруссис.

”Наиболее впечатляющие результаты были у раввина Шмулевича, который страдал от серьезной и редкой комбинации ALS с тяжелой миастенией. Его состояние заметно улучшилось в течение 6 месяцев, он начал ходить и говорить, но затем эффект пропал. После этого мы сделали вторую иньекцию препарата, и улучшение в состоянии пациента было еще более впечатляющим. Это означает, что речь не идет об “эффекте плацебо".

Как правило, около 90% больных ALS умирают от дыхательной недостаточности в течение 3-5 лет от появления первых симптомов заболевания. По мере развития болезни они теряют способность ходить и стоять и испытывают трудности с дыханием, так как мышцы дыхательной системы слабеют.
“Судя по собранным нами данным, лечение оказывает положительный эффект, замедляя развитие заболевания. Это только первый шаг. Мы должны улучшить протокол лечения таким образом, чтобы делать несколько иньекций в течение долгого периода, а также нам нужно найти оптимальный протокол введения препарата для каждого пациента индивидуально".

Технологическая платформа для лечения ряда заболеваний

Доктор Каруссис, который использовал NurOwn для помощи уже 30 пациентам, сотрудничает с одобренным USFDA исследованием, проходящим в нескольких медцентрах США. Это испытание на безопасность, в котором участвуют 48 пациентов из Massachusetts General Hospital, Memorial Hospital университета Массачусетса и известная клиника Майо.
“Процессом испытания в каждом из этих мест руководит один из ведущих специалистов в ALS", - говорит Фиорино. Три четверти пациентов, которые участвуют в исследовании, получат улучшенные стволовые клетки NurOwn, полученные из их собственного спинного мозга, а остальные получат плацебо. Исследование должно быть закончено в начале 2016 года, после чего результаты будут проанализированы с точки зрения безопасности и эффективности.
“Речь идет о технологической платформе, которая будет применяться не только для ALS, хотя начали мы именно с него", -объясняет Фиорино. “Клетки могут быть применены в случае любого заболевания, связанного с гибелью нейронов". В число таких заболеваний входит рассеянный склероз и болезнь Паркинсона.

Фиорино отмечает, что, хотя в области стволовых клеток работает еще целый ряд компаний, BrainStorm стала первой, которая вошла в фазу клинических испытаний разработанного ими препарата. Именно сфокусированный подход к проблеме делает компанию уникальной:

“Многие проекты в этой области, зная, что на ранней стадии существования стволовые клетки потенциально могут заменить клетки любого типа, пытаются работать со всеми областями сразу. Мы же работаем со стволовыми клетками взрослых и превращаем их в фабрики, которые вырабатывают факторы роста, влияющие на выживание нейронов. Поэтому мы точно знаем, где мы можем их использовать, здесь не кроется никаких тайн".


Источник: mfa.gov.il
Фото: CC0